90%的肝癌为肝细胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC），是全球除胃癌和食管癌外的第3种常见肿瘤，全世界每年新增肝癌病例超过100万。我国是全球肝癌发病的可能很高的国家，在常见肿瘤中肝癌发病的可能仅次于肺癌，居第2位。肝癌恶性程度较高、病情进展快，大部分患者（>80%）就诊时已为晚期，不适合手术切除。即便可以手术切除的肝癌，2年复发的可能也高达50%。晚期肝癌的治疗相当棘手，尚无标准治疗方案，预后差，传统化疗后平均中位生存期仅为3~5个月。过去的20年间，肝癌患者的相对5年生存的可能仅由3%增长到4%~7%，主要原因归结于肝癌的高复发性和没有有效的药物治疗。
   肝癌的药物治疗可归纳为两大类：即肝癌切除术后的辅助药物治疗和无法切除的肝癌药物治疗。近年来肝癌治疗新药临床研究较多的主要有索拉非尼、PI-88、酪丝亮肽。近年尤为引人注目的是，大规模多中心、前瞻性、随机双盲对照治疗晚期肝细胞癌的Ⅲ期临床研究结果均证实索拉非尼能明显延长肝细胞癌患者的生存期。
   中医药主要适用于肝癌的辅助治疗，可能有助于减少放、化疗的毒性，改善癌症相关症状，稳定病情，提高生存质量。中西医结合治疗注意整体的攻补兼顾，根据肝癌患者的不同情况采用不同的治则。目前正在进行中药治疗原发性肝癌大规模多中心随机对照研究，有望获得更有价值的结果。
中药慈丹胶囊（由莪术、山慈菇、制马钱子、露蜂房、鸦胆子、人工牛黄、黄芪、当归、白僵蚕、丹参、冰片组成），从1994年10月至1997年8月，在北京中医药大学东直门医院等8家医院进行Ⅲ期临床试验，1998年获得国家新药证书和入选国家中药保护品种。慈丹胶囊具有自主知识产权，其治疗结果经有严格入组、排除标准的Ⅱ期、Ⅲ期临床试验，再经大样本多中心Ⅳ期临床试验予以验证，将进一步确认“原发性肝癌”这一重要适应证，对提高药物的使用程度，改善原发性肝癌的整体预后具有深远意义。
   主要研究目的：在中晚期肝细胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC）受试者中，比较慈丹胶囊加TACE的受试者和单纯TACE的受试者的无进展生存期（PFS）。
   次要研究目的：在中晚期HCC受试者中，比较慈丹胶囊加TACE的受试者和单纯TACE受试者中的安全性、不良事件、总体生存期（OS）、客观缓解比例（ORR）。
   在大样本、多中心临床研究中验证慈丹胶囊的安全性和有效性（总生存的可能OS，至症状进展时间TTSP/疾病进展时间TTP），在广泛人群中证实慈丹胶囊的有效性与控制原发性肝癌，并产生显著生存获益，显著改善原发性肝癌的整体预后。
   技术方案:
   采用多中心、随机对照的临床研究方法，开展“慈丹胶囊治疗原发性肝癌多中心、随机对照Ⅳ期临床试验”。
   本次临床试验为多中心试验，募集7家三级甲等医院共2400例原发性肝癌患者。接受资格筛选和签署知情同意书后，符合入选资格的受试者随机分组。影像学评估、外周血AFP检测、ECOG评分、MDASI症状调查于第1次介入前1周（基线检查）及每次介入后1个月进行。安全性观察、不良事件观察于术后随访期间进行。建立数据管理和统计分析，以及质量保证和质量控制制度。
   中药慈丹胶囊1998年获得国家新药证书和入选国家中药保护品种，已成为中国医学科学院肿瘤医院、上海市肿瘤医院、上海东方肝胆外科医院等20余家三级甲等医院的肿瘤临床治疗用药。临床试验表明，慈丹胶囊可使肝癌患者的临床症状明显的改善，提高患者生活质量，明显减轻化疗不良反应，有助于改善原发性肝癌患者的总体生存期。
   国家自然科学基金项目《肝癌门静脉癌栓干细胞的生物学特性及慈丹胶囊对其分化诱导的代谢组学研究》（No.30873352）为本项目提供基础研究理论支持。

* 温馨提示：本院案例真实有效，只供业内专业人士研究使用，不作为用药指导和对患者的承诺保障。