2001年伊马替尼的出现标志着针对肿瘤细胞信号转导通路的抗肿瘤战略取得了令人瞩目的突破。伊马替尼是一种酪氨酸蛋白激酶抑制剂，是第一个基于对肿瘤细胞信号转导机制的认识而开发的抗癌药物，在原癌基因性的酪氨酸激酶和伊马替尼之间的基因型与药物的反应关系对于研发其它肿瘤的靶向信号转导抑制剂提供了一个有意义的模型。最初伊马替尼的研发是作为血小板衍生生长因子受体 (PDGFR)的特异性抑制剂，而后发现其能选择性地抑制Bcr-Abl蛋白激酶从而抑制白血病细胞的生长及肿瘤的形成，且不影响对正常细胞生长和增殖起作用的激酶，对治疗Bcr-Abl 阳性的慢性粒细胞性白血病有较好疗效。Buchdunger等人后来发现伊马替尼还能阻断酪氨酸蛋白激酶受体KIT的功能，使人们把它与GIST联系起来。GIST对传统的化疗和放疗无效，临床试验证实伊马替尼对难切性和/或转移性GIST非常有效，目前已经用于晚期不能切除的GIST，而且开始应用于术后的高复发危险的患者的辅助治疗。我国自2001年亦开始应用伊马替尼治疗GIST，并获得相当效果。

GIST是胃肠道最常见的间叶性肿瘤，每年发生在美国至少为2000～5000例，在中国，发生率也有逐年上升的趋势。GIST可发生于胃肠道的任何部位，以胃和小肠最为多见，少部分发生于网膜、腹腔等。近年研究发现GIST与胃肠的间质Cajal细胞 (ICC) 在形态和免疫表型以及超微结构上具有相似性，都具有表达KIT蛋白的特征，提示GIST可能起源于向ICC分化的干细胞。由于目前普遍认为GIST没有绝对的良性，尚未发现可以特异性预测恶性转变的指标。依据Fletcher 2000年提出的GIST生物学行为分级标准可分为极低度、低度、中度和高度侵袭危险性，最终恶性的判断取决于肿瘤的复发或转移。这就为从分子病理学角度上重新认识GIST提出了迫切的任务。

/DAG/IP3通路，PI-3K/AKT通路，JAK/STAT通路等，引起一系列的细胞变化，在包括增殖、粘附、凋亡和分化的肿瘤发生过程中调控细胞功能。因此KIT原癌蛋白的表达是GIST发生的核心事件，也是目前普遍认可的确定GIST的特异敏感标准g由原癌基因c-kit编码的KIT蛋白属于III型酪氨酸蛋白激酶跨膜受体（RTK），由胞内的酪氨酸激酶区、跨膜区和带有配体结合位点的胞外区构成。在与其配体干细胞因子（SCF）结合后发生二聚体化，激活自身酪氨酸蛋白激酶活性，使受体残基发生磷酸化，引起胞浆内具有SH2功能域的信号转导蛋白与受体结合，进而激活下游的信号传导通路，如Ras/Raf/MEK/MAPK通路，PLC (CD117阳性)。阐明KIT信号通路对临床同样具有重要意义。因为GIST病人可能最终对KIT抑制疗法耐药，因此人们正在努力研究发现下游信号中重要的蛋白分子以作为对KIT抑制疗法耐药的新靶点。