细胞遗传学反应指标：相应细胞遗传学疗效包括完全反应和部分反应。完全反应是分裂细胞中Ph染色体阳性细胞消失。部分反应是分裂细胞中，Ph染色体阳性细胞为1-35%。对Ph染色体阳性的慢性粒细胞白血病急变期（髓性原始细胞危象）、加速期和经α-干扰素治疗失败的慢性期患者进行了三组开放、非对照性的II期临床研究。

临床研究病例中，40%患者的年龄≥ (greater than or equal to) 60岁，10-12%≥ (greater than or equal to) 70岁。加速期 ：（235例，其中63%患者在加速期已接受过其他治疗，235例患者中77例接受甲磺酸伊马替尼400 mg，每日1次 ；158例接受600 mg，每日1次）。结果63%患者获得确切的血液学反应，28%患者获得完全血液学反应，21%患者获得主要细胞遗传学反应（即分裂中Ph染色体阳性细胞减少到<35%，14%获得完全细胞遗传学缓解。以血液学缓解为主要终点的分析，发现400 mg和600 mg剂量组之间无明显差异，但600 mg剂量组的细胞遗传学反应改善更明显，其持续时间更长。本研究中，600 mg剂量组的疾病出现进展所需的时间明显不同。急变期（髓性原始细胞危象）：（260例，95例[37%]在进入加速期或急变期后均已接受过化疗，另165例[63%]此前未接受过化疗。223例开始治疗的剂量为600 mg, 每日1次）。以不同的完全血液学反应作为主要疗效进行统计，26%获得了肯定的血液学反应（未接受过治疗患者为30%，经过治疗的患者为19%），13.5%患者观察到主要细胞遗传学反应。未接受和接受过治疗的患者的中位存活时间分别为7.1和5.2个月。干扰素治疗失败的患者（慢性期） ：（532例，开始剂量400 mg，每日1次）患者的49%获得了主要细胞遗传学反应，30%获得了完全反应，88%获得了完全血液学反应。