体内外试验表明亚砷酸能够抑制多发性骨髓瘤患者瘤细胞增生、诱导多发性骨髓瘤细胞凋亡；除抑制肿瘤细胞生长外，亚砷酸还抑制Angiogenesis，提示亚砷酸治疗多发性骨髓瘤具有巨大的潜力。基于以上研究，临床上给予晚期难治性多发性骨髓瘤病人静脉注射固定剂量的亚砷酸、至少用药60天，评价治疗的有效性；可评估病例数9个，既往均有大剂量化疗史，7例病人至少有过两个或两个以上周期的高剂量化疗并给予干细胞移植治疗。入选的9例病人均有基因异常，6例病人出现13号染色体Delection。结果：4例病人完成30天以上的静脉注射亚砷酸治疗，其中两例病人出现骨髓Paraprotein降低50%以上，一例病人无变化，另一例病人出现进展；5例病人治疗时间少于30天，2例病人病情稳定，3例病人出现病情进展。因此从治疗的角度看，9例病人中两例（23%）治疗有效（出现Paraprotein降低50%以上）。除出现对G-CSF治疗有效的Cytopenia外，患者对亚砷酸的耐受性好，一例病人出现III度的Pulmonary Complication。结论：亚砷酸对于晚期、高危的骨髓瘤病人有效，值得在更早期的病人中使用、评估疗效。