基因治疗

  基因是生物染色体上的片段。染色体是生物信息的传递载体，生物之所以能够生长发育和繁殖后代，所需要的重要信息来源于染色体。染色体上的某些片段决定生物的某些性状，这些片段被称为基因，生物出现某些变化，其基因必然存在变异。
   癌症在发生、发展过程中，必然存在遗传物质的改变，也就是说必然存在基因的变异。癌症发生、发展过程中的基因变异不同于一般意义上的遗传病，遗传病通常是单一基因的变异，而癌症是多个变异基因参与，这同时反映出癌症发生、发展的缓慢累积过程。
   从理论上讲，任何的生物学行为，必然有其遗传学基础。生物学行为是通过特定的蛋白来实现的，蛋白质的产生是由基因来控制的。在遗传学上有一个中心法则，这个法则就是DNA→mRNA→蛋白质→生物行为。在DNA上分布着大量含有遗传信息的基因，这些基因可以处于静息状态，也就是这些基因不发挥作用。在一定的情况下，这些基因就被激活，首先将基因上的信息变换成另一种形式，称为mRNA，专业名词是信使RNA，通过特定的程序，以这些信使RNA上传递的信息为根据产生相应的蛋白质，在生物学上这被称为“翻译”。这些蛋白质具有相应的功能，众多的功能蛋白质组合则对应了某一项功能，这项功能对于生物个体来说有其相应的生物学行为。对于某一种癌症来说，其发生、发展、复发和转移的过程教师以功能蛋白质为基础的，而蛋白质必然来源于基因的表达。以上的论述可能有些难以理解，大家可以这么认为，一种疾病之所以发生、发展，从根本上说是因为存在基因的异常改变。癌症的发生当然也不例外，癌症的进程从根本上说是一个多步骤的多基因变异过程。
   因此从理论上说，只要将变异的基因进行修正就可以将癌症治愈。因此，基因治疗被认为是一个最有前景的治疗方法，但是这个过程可能是非常漫长的。要进行有效的基因治疗必须有以下前提条件：①参与癌症发生、发展过程的基因及其功能是非常明确的。②需要高效和可靠的基因导入系统。③所导入的基因能够接受机体的调控。④其安全性必须接受动物试验和临床前研究的验证。
   下面就基因研究的现状进行论述。首先，经过多年的不懈努力，目前已经发现了很多与癌症的发生、发展有关的基因，但是癌症的发生是非常复杂的，已知基因可能是众多基因中的九牛一毛，而且就是以上这些所谓的已知基因，对其功能和在癌症中发生的作用认识也是很肤浅的。
   进行基因的修正需要工具，用这个工具能够把修正基因的物质运送到特定需要修正的基因上。这个工具就是基因的导入系统。基因导入系统需要达到以下条件：它可将治疗基因导入到癌细胞中，而正常细胞不受影响，并且必须到达需要进行修正的部位，只有这样才能发挥治疗作用。目前，在基因治疗研究中采用最多的是病毒载体，也就是以病毒为运载工具，常用的是逆转录病毒和腺病毒。这些病毒工具对人体细胞缺乏选择性和特异性，也就是说这些工具不仅可以感染肿瘤细胞，而且可以感染正常分裂的细胞，目前有些病毒运载工具虽然可以到达癌细胞，但是，到达的数量比较少，而且不能进行修正基因的定位。
   所导入的基因必须能够对异常基因进行修正，而且其活动受到身体的调控，也就是说，修正后的基因必须受到身体的指挥，如果这个基因在身体内失控则可能产生新的严重问题，而就目前的情况看来，完全缺乏这方面的资料。
   基因治疗在进入临床研究以前，其安全性必须接受动物试验和临床前研究的验证。人的生命是无限崇高和伟大的，一个人的生命只有一次，每一个生命都应该被珍爱，癌症患者也不例外。一种新药物或者治疗方法在病人应用之前必须接受安全性研究。一种新药的研究过程大致是这样：有明确的化学成分、分子结构；进行初步的筛选，观察是否有效；如果有效，进行多种动物的急性和慢性毒性试验，了解这种药物的安全范围、半数致死量、长期应用的毒性作用等；然后进行药物的Ⅰ期临床试验，观察药物对人体的毒性作用，摸索药物对人类的安全用药范围；接着进行Ⅱ期临床试验，主要目的是观察疗效；如果证实其疗效是可以接受的，则进行大宗病例的Ⅲ期临床试验；最后才可获得批准进入批量生产和临床应用。一个新的研发过程至少需要10年的时间，之所以如此慎重，就在于对于生命的尊重。一种新的治疗方法在其安全性未得到充分的证实以前匆忙上马是非常不可取的。